もくじ情報：１　酵素補充療法（ＥＲＴ）と造血幹細胞移植のメリット・デメリット（益と害）について；２　治療に関するクリニカルクエスチョン（ＣＱ）（酵素補充療法（ＥＲＴ）により、歩行障害は改善するか？；酵素補充療法（ＥＲＴ）により、呼吸機能は改善するか？；酵素補充療法（ＥＲＴ）により、生命予後は改善するか？；酵素補充療法（ＥＲＴ）により、身長の伸びは改善するか？；酵素補充療法（ＥＲＴ）により、関節症状は改善するか？；酵素補充療法（ＥＲＴ）により、心機能は改善するか？；酵素補充療法（ＥＲＴ）により、心弁膜症の改善や進行予防が可能となるか？；酵素補充療法（ＥＲＴ）により、中枢神経症状の改善や進行予防が可能となるか？；造血幹細胞移植により、歩行障害は改善するか？；造血幹細胞移植により、呼吸障害の進行は予防できるか？　ほか）